در تازه‌ترین پیشرفت حوزه ویرایش ژنتیک، دانشمندان با بهره‌گیری از روش نوین Prime Editing، جهش ژنتیکی مرتبط با بیماری نادر ویلسون را برای نخستین بار به‌طور مستقیم در سلول‌های کبد انسان اصلاح کردند. این دستاورد، بدون نیاز به استخراج سلول‌ها و انتقال آن‌ها به آزمایشگاه، تغییرات دقیق را درون اندام هدف اعمال می‌کند و مسیر تازه‌ای در درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر می‌گشاید.
مهم‌ترین ویژگی این شیوه، حذف شیمی‌درمانی‌های سنگین و فرآیندهای پرهزینه آماده‌سازی سلولی در آزمایشگاه است؛ به‌عبارت دیگر، ابزار اصلاح ژنی مستقیماً در بافت هدف عمل می‌کند و بار مالی و عوارض جانبی بیماران را به‌شدت کاهش می‌دهد. نخستین گزارش رسمی از وضعیت بالینی بیماران تحت درمان، قرار است سال آینده منتشر شود.
این پیشرفت را می‌توان در راستای رقابت جهانی در حوزه بیوفناوری و اقتصاد دانش‌بنیان خواند؛ رقابتی که در آن ایران با سرمایه‌گذاری در ژنومیکس، سلول‌درمانی و پلتفرم‌های ویرایش ژنی، جایگاه مؤثری در سطح منطقه و جهان کسب کرده است. محققان ایرانی در مراکز پژوهشی متعدد، روی پروژه‌های مشابه ویرایش ژنی و درمان‌های هدفمند کار می‌کنند و فاصله فاصله‌ای با این پیشرفت‌ها در حال کاهش است.
تحلیلگران حوزه سلامت معتقدند که اگرچه این فناوری هنوز در مراحل اولیه بالینی قرار دارد، اما با تسریع در مراحل آزمایشی و تسهیل دسترسی به مواد اولیه، می‌تواند ظرف ده سال آینده به درمان‌های در دسترس تبدیل شود؛ امری که هزینه‌های سنگین درمانی را برای بیمارستان‌ها و بیمه‌گذاران در ایران و جهان کاهش خواهد داد.
